लंडन – रक्तातील वाईट कोलेस्टेरॉल आणि ट्रायग्लिसराईडची पातळी एकाच उपचारात जवळपास ५० टक्के कमी होईल अशी CTX310 नावाची उपचार पद्धती शास्त्रज्ञांनी शोधली आहे .
रक्तातील ‘वाईट’ कोलेस्ट्रॉलचे (म्हणजेच लो-डेन्सिटी लायपोप्रोटीन (LDL) प्रकाराचे) प्रमाण जास्त झाल्यास, धमन्यांमध्ये प्लाक जमा होऊ शकतो, ज्यामुळे हृदयविकाराचा झटका आणि पक्षाघातासारख्या हृदय व रक्तवाहिन्यांसंबंधी समस्यांचा धोका वाढतो.
अनुवंशिकता, आहार आणि वय यांसारखे अनेक घटक LDL कोलेस्ट्रॉलच्या पातळीवर परिणाम करतात, तर उच्च कोलेस्ट्रॉलवरील उपचारांमध्ये आहारातील बदल आणि स्टॅटिन्सचा समावेश असू शकतो.
शास्त्रज्ञ आता CRISPR तंत्रज्ञानाचा वापर करून एका अचूक DNA-संपादन पद्धतीवर काम करत आहेत, ज्याद्वारे एकाच उपचारानंतर LDL कोलेस्ट्रॉल कायमस्वरूपी कमी करणारा एक कायमस्वरूपी अनुवांशिक बदल घडवता येईल.
CTX310 नावाच्या या पद्धतीचा उद्देश, ANGPTL3 नावाच्या यकृतातील प्रथिनाची अभिव्यक्ती कमी करून LDL कोलेस्ट्रॉल कमी करणाऱ्या नैसर्गिकरित्या आढळणाऱ्या अनुवांशिक प्रकाराची नक्कल करणे हा आहे.
क्लीव्हलँड क्लिनिक कोऑर्डिनेटिंग सेंटर फॉर क्लिनिकल रिसर्चच्या टीमने केलेल्या आणि ‘न्यू इंग्लंड जर्नल ऑफ मेडिसिन’मध्ये प्रकाशित झालेल्या एका क्लिनिकल ट्रायलच्या नवीन निष्कर्षांनुसार, ही पद्धत एका वर्षानंतरही सुरक्षित आणि प्रभावी राहू शकते.
“CTX310 मुळे फार कमी दुष्परिणाम दिसून आले आणि १ वर्षानंतरही ANGPTL3 व एथेरोजेनिक लायपोप्रोटीन्सच्या पातळीत टिकून राहणारे बदल घडले, ज्यामुळे एक-वेळच्या उपचाराच्या रूपात त्याच्या क्षमतेला अधिक पुष्टी मिळते,” असे संशोधकांनी त्यांच्या प्रकाशित शोधनिबंधात लिहिले आहे.
काही लोक ANGPTL3 प्रथिन तयार करणाऱ्या जनुकात ‘लॉस-ऑफ-फंक्शन’ व्हेरिएंटसह जन्माला येतात. या प्रथिनाचे प्रमाण कमी असल्यामुळे शरीर रक्तातील चरबीवर अधिक चांगल्या प्रकारे प्रक्रिया करू शकते – जे कोलेस्ट्रॉल संतुलित ठेवण्यासाठी उपयुक्त आहे.
CTX310 मागील कल्पना हीच आहे की, कृत्रिमरित्या तोच जनुकीय बदल घडवून आणायचा आणि LDL कोलेस्ट्रॉलवर तसाच परिणाम साधायचा.
या चाचणीत, ज्याचा आता १२ महिन्यांनंतर पाठपुरावा केला जात आहे, कोलेस्ट्रॉल किंवा ट्रायग्लिसराइड्स (रक्तात आढळणारा एक प्रकारचा चरबी) यांच्याशी संबंधित गंभीर आरोग्य समस्या असलेल्या १५ लोकांना CRISPR सूचना असलेले नॅनोपार्टिकल्स देण्यासाठी इंट्राव्हेनस इन्फ्युजन देण्यात आले.
उपचारानंतर १७९ दिवसांनी एका अभ्यास सहभागीचा मृत्यू झाला, तथापि संशोधकांनी असा निष्कर्ष काढला आहे की हा मृत्यू CTX310 शी संबंधित नव्हता.
इतर १४ सहभागींमध्ये, कोलेस्ट्रॉल आणि ट्रायग्लिसराइडची कमी पातळी कायम राहिली आहे, आणि कोणत्याही नवीन गंभीर दुष्परिणामांची नोंद झालेली नाही.
कोलेस्ट्रॉल तक्ता
सर्वाधिक उपचार मात्रा घेतलेल्यांमध्ये (लाल रंगात) एलडीएल कोलेस्ट्रॉलमध्ये लक्षणीय घट दिसून आली. (Laffin et al., N. Engl. J. Med., 2026)
‘हेपॅटोसाइट्स’ (यकृताच्या पेशी) पर्यंत नॅनोपार्टिकल्सचा सर्वाधिक डोस (मात्रा) दिलेल्या चार सहभागींमध्ये, ANGPTL3 ची पातळी सरासरी ७८.६ टक्क्यांनी कमी झाली.
त्यांचे LDL कोलेस्ट्रॉल सरासरी ५२.५ टक्क्यांनी आणि ट्रायग्लिसराइड्स सरासरी ४७.८ टक्क्यांनी कमी झाले.
जरी या चाचणीत रुग्णांची संख्या मोठी नसली, तरी हे सुरुवातीचे निष्कर्ष आशादायक आहेत आणि या उपचाराचा पुढील विकास करणे फायदेशीर ठरू शकते, असे सूचित करतात.
संशोधक लिहितात, “लिपिडशी संबंधित विकार असलेल्या रुग्णांमध्ये, हेपॅटोसाइट्समध्ये ‘लॉस-ऑफ-फंक्शन म्यूटेशन’ (कार्यक्षमता कमी करणारे जनुकीय बदल) घडवून आणणाऱ्या एकाच वेळी दिल्या जाणाऱ्या उपचाराची क्षमता ही एक अद्वितीय वैद्यकीय संधी आहे. हे बदल नैसर्गिक प्रकारांसारखे (variants) असतात, जे ‘अथेरोस्क्लेरोटिक हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी आजाराचा’ (atherosclerotic cardiovascular disease) धोका कमी करण्याशी संबंधित आहेत.”
दररोज किंवा दर आठवड्याला घ्याव्या लागणाऱ्या उपचारांच्या तुलनेत, एकदाच दिला जाणारा CRISPR उपचार रुग्णांसाठी अधिक सोयीस्कर ठरू शकतो. या चाचणीसाठी अशा रुग्णांची विशेष निवड करण्यात आली होती ज्यांच्यावरील लिपिड विकारांवर पारंपरिक औषधांचा काहीही परिणाम झाला नव्हता.
हे उपचार खरोखरच व्यवहार्य आहेत का हे जाणून घेण्यासाठी अधिक चाचण्यांची गरज आहे; मात्र, त्यासाठी दीर्घ कालावधीत अधिक लोकांचा सहभाग आवश्यक असेल.
जनुक संपादनामध्ये (gene editing) काही धोके असतातच; तरीही, संशोधक मुद्दाम अशा जनुकीय प्रकारांना (variants) लक्ष्य करत आहेत जे काही लोकांमध्ये नैसर्गिकरित्या आढळतात आणि ज्यांचा त्यांच्या आरोग्यावर कोणताही विपरीत परिणाम झाल्याचे दिसून आलेले नाही.
येथे नमूद केलेली ‘फेज 1a’ चाचणी ही मानवांवर केलेली पहिली चाचणी होती आणि आता त्यातील निष्कर्षांवर आधारित ‘फेज 1b’ चाचणी सुरू आहे. ‘फेज 1b’ मध्ये एका निश्चित डोसची चाचणी केली जात आहे, जो ‘फेज 1a’ चाचणीतील सर्वाधिक प्रभावी ठरलेल्या डोसशी (मात्रा) जुळणारा आहे.
संशोधक लिहितात, “विशिष्ट लिपिड विकार असलेल्या रुग्णांच्या वेगवेगळ्या गटांमध्ये ‘फेज 1b’ मधील उपचारांच्या परिणामकारकतेचे मूल्यांकन केले जात आहे.”
.
.
.
he sanshodhan ‘new england journal of medecin’ (New England Journal of Medicine) madhye prakashit zale aahe.
ज़्यादा दिखाएं
सुझाव भेजें
पूरा अनुवाद देखने के लिए, ऐरो के निशान वाले बटन का इस्तेमाल करें.
5,000 से ज़्यादा वर्णों वाले टेक्स्ट का अनुवाद करने
